细胞与基因治疗（CGT）领域迎来快速发展期。据《中国医药研发蓝皮书（2026）》数据显示，2025年以来，4款CGT产品在中国获批上市，涵盖2款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品、1款间充质干细胞治疗产品及1款基因治疗产品。
与此同时，美国FDA同期共批准了6款CGT产品，包括5款基因疗法产品（含1款基因免疫疗法）和1款细胞疗法产品。
01
整体研发管线分析
从全球CGT研发数量来看，当前活跃的产品共计7385款，其中排名前三的类别：T细胞治疗（2957款，占比40%）、经典基因治疗（1482款，占比20%）、干细胞治疗（851款，占比12%）。从所处研发阶段看，临床前阶段项目4573款，占比62%；I、II期临床阶段项目合计2715款，占比37%；上市产品较少，仅112款上市产品，占比1.5%。
按照CGT企业所在地区统计，CGT研发企业主要集中在美国（2724款，占比37%）和中国（中国2623款，占比36%），欧洲（976款，占比13%）、韩国（394款，占比5%）和日本（248款，占比3%）处于CGT研发的第二梯队。
图1 全球CGT治疗产品数量及研发阶段分布
数据说明：统计截至2026年3月31日，跨地区合作产品重复统计；剔除3年以上无进展的非活跃产品，本文附图数据口径与此一致。
数据来源：药智数据，药智咨询整理
图2 全球CGT治疗产品国家分布
数据说明：统计截至2026年3月31日，跨地区合作产品重复统计；剔除3年以上无进展的非活跃产品，本文附图数据口径与此一致。
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02
重点类型研发情况分析
▍CAR-T细胞疗法
全球目前在研CAR-T产品共2066款，规模居CGT赛道首位，占比28%。全球已上市CAR-T产品15款，其中国内8款。国内外研发数量基本持平，海外1078款、国内1000款。研发进度差异明显：海外超半数产品处于临床前阶段，国内则以Ⅰ期临床为主，占比45%。
图3 国内外CAR-T细胞治疗产品数量及全球最高研发阶段分布
数据来源：药智数据，药智咨询整理
当前CAR-T治疗靶点集中度高，国内外热门靶点高度重合，CD19、BCMA为血液瘤领域核心成熟靶点，已有多款产品落地。其中，CD19 CAR-T海外获批8款、国内5款；BCMA CAR-T海外获批3款、国内3款。研发管线方面，海外CD19在研产品229款，国内245款；CD22、CD20等血液瘤经典靶点在研产品数量亦均超30款。实体瘤研发布局火热，MSLN、GPC3、CLDN18.2、B7-H3为现阶段主流研发靶点。
图4 国外CAR-T细胞治疗产品热门靶点统计
数据来源：药智数据，药智咨询整理
图5 国内CAR-T细胞治疗产品热门靶点统计
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CAR-T细胞治疗产品从血液瘤已经完成突破，在研以血液瘤为主，同时正从血液瘤向实体瘤拓展，针对卵巢癌、胶质母细胞瘤、胰腺癌和胃癌的在研CAR-T产品均超50款。
图6 CAR-T细胞治疗产品适应证TOP10统计（血液瘤领域）
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图7 CAR-T细胞治疗产品适应证TOP10统计（实体瘤领域）
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▍体内CAR-T细胞疗法
全球现有体内CAR-T在研产品147款，暂无上市品种。其中国外72款、国内79款，国内外布局数量相近。研发进度差异显著：海外I期临床占比较小，国内则以I期临床占比较大。
图8 全球体内CAR-T细胞治疗产品数量及最高研发阶段分布
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体内CAR-T细胞治疗产品靶点与整体细胞治疗产品类似，主要集中在CD19（52款）和BCMA（15款）。
图9 全球体内CAR-T细胞治疗产品靶点分布情况
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体内CAR-T细胞治疗产品也主要围绕肿瘤领域（107款产品），核心差异在于免疫领域和罕见病等非肿瘤领域的项目占比不低。
图10 体内CAR-T细胞治疗产品主要治疗领域分布情况
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▍干细胞治疗
全球干细胞治疗产品在研管线共851款，间充质干细胞占比57%（484款），研发多集中于Ⅱ期及更早阶段，全球已获批产品29款。国内管线共295款，占全球35%，同样以间充质干细胞为主（72%），整体研发进度略落后于海外。
图11 全球干细胞治疗产品数量及全球最高研发阶段统计
数据来源：药智数据，药智咨询整理
间充质干细胞组织来源广泛，主要为脐带、脂肪和骨髓，分别占比34%、19%和15%，iPSC、胎盘、脐血、牙髓等来源间充质干细胞产品相对较少。当前间充质干细胞主要为异体来源，占比超过一半。
当前iPSC来源细胞治疗产品319款，主要为iPSC来源的CARNK细胞治疗，目前已有2款产品获批上市。iPSC来源细胞治疗的研发机构主要为中国、美国和欧洲企业。
图12 iPSC来源细胞治疗产品全球最高研发阶段情况
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图13 全球主要国家/地区企业开发的iPSC来源的细胞治疗产品数量占比
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▍基因治疗
当前全球经典基因治疗产品共1482款，其中上市产品有23款，其余大部分产品处于临床前阶段，国内外企业的经典基因治疗数量差距较大，分别为295款和1189款。
图14 国内外经典基因治疗产品数量及最高研发阶段分布
数据来源：药智数据，药智咨询整理
基因治疗产品载体以AAV为主，相关在研产品997款，占已知载体的66%，现有9款产品获批上市；质粒、慢病毒等载体亦有应用。不同AAV亚型具有组织靶向差异，适配不同疾病治疗，临床主流亚型包括AAV9、AAV8、AAV2、AAV5等。
图15 经典基因治疗产品载体类型分布
数据来源：药智数据，药智咨询整理
图16 经典基因治疗产品AAV载体亚型分布
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经典基因治疗产品主要针对神经（如阿尔茨海默病、帕金森病）和眼科（视网膜色素变性、湿性年龄相关性黄斑变性等）领域适应症。
图17 经典基因治疗产品主要适应证分布
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