PTC258 是一种特异性的、口服活性的伸长复合体蛋白 1 基因 (ELP1) 基因剪接调节剂。PTC258 在体外和体内均能增加 ELP1 的表达。PTC258 在小鼠模型中具有良好的耐受性。

TH287 是一种有效的和选择性的 MTH1 抑制剂，IC50 值为 0.8 nM。TH287 对 MTH1 具有高度选择性，在 100 μM 下对 MTH2，NUDT5，NUDT12，NUDT14，NUDT16，dCTPase，dUTPase 和 ITPA 没有相关抑制作用。TH287 可以作为癌症的化学研究剂。

RG7800 是一种小分子SMN2剪接修饰剂。RG7800 有潜力用于脊髓性肌萎缩的研究。

Acelarin（NUC-1031）是广泛使用的核苷类似物吉西他滨的蛋白转化和增强。

Uridine 5'-diphosphate sodium salt 是一种有效的选择性 P2Y6 受体天然激动剂 (EC50=300 nM; pEC50=6.52)，也是一种有效的 P2Y14 拮抗剂 (pEC50=7.28)。Uridine 5'-diphosphate sodium salt 是一种内源性代谢产物 (endogenous metabolite)，可催化多种底物的葡糖醛酸糖化反应，可用于核酸生物合成 (RNA biosynthesis)。

KY386 是一种有效的选择性 DHX33 helicase 抑制剂，其 IC50 为19 nM。KY386 抑制 U251-MG 细胞(过表达 DHX33 癌细胞株),IC50 值为 20 nM。KY386 具有较强的抗癌活性和中等代谢稳定性。

Spermine tetrahydrochloride 是一种多胺类一氧化氮供体，能够为血小板提供一氧化氮，并在一定程度上浓度依赖性地抑制血小板活化。Spermine tetrahydrochloride 存在于哺乳动物组织、植物、细菌、核糖体和噬菌体中。Spermine tetrahydrochloride 在体外可抑制原代人胚肺成纤维细胞。Spermine 是一种天然抗氧化剂和抗炎剂。Spermine 能够抑制某些细菌培养物，尤其是金黄色葡萄球菌菌株。Spermine 剂量依赖性地引起纹状体神经毒性。Spermine 可以可逆地抑制小鼠脾细胞原代培养中的 DNA 合成反应、混合淋巴细胞反应和溶细胞淋巴细胞反应的诱导。

β-Boswellic acid 是从乳香 Boswellia serrata 的树胶脂中分离出来的，具有抗癌、抗氧化活性抗炎和缓解关节疼痛的作用。β-Boswellic acid 是具有口服活性的 5-脂氧合酶 (5-LO) 产物形成的非还原型抑制剂，其直接与 5-LO 相互作用或阻断其易位。β-Boswellic acid 抑制人白血病 HL-60 细胞中 DNA，RNA和蛋白质的合成，IC50 值范围从 0.6 到 7.1 μM，β-Boswellic acid 有望用于糖尿病、炎症及关节疾病的研究。

Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。