Inotersen

目录号：SY-130515

Inotersen (GSK-2998728; ISIS-420915) 是一种经 2'-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸和转甲状腺素蛋白 (TTR) 抑制剂，遗传毒性低。Inotersen 通过结合 TTR mRNA 触发 RNase H1 介导的降解，从而有效减少肝脏中突变型和野生型转甲状腺素蛋白的产生。Inotersen 能显著减少淀粉样纤维沉积，但在部分动物模型高剂量下观察到炎症或肿瘤等特定毒性。Inotersen 已用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性及其引发的多发性神经病和心肌病的研究。

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Eplontersen

目录号：SY-130516

Eplontersen 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸，能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成，并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。

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Acoramidis hydrochloride

目录号：SY-130517

Acoramidis (AG10) hydrochloride 是具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR (transthyretin)) 的稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis (AG10) hydrochloride 可用于转体甲状腺素淀粉样变性的研究。

¥618.00

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Dichlorophenyl-ABA

目录号：SY-130518

Dichlorophenyl-ABA 是转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样蛋白原纤维形成的抑制剂，可抑制表达 TTR L55P 的细胞中 80％ 以上的聚集体形成。

¥290.00

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WT-TTR inhibitor 1

目录号：SY-130519

WT-TTR inhibitor 1 (Compound 21) 是野生型转甲状腺素 (WT-TTR) 抑制剂，在 100 μM 下抑制率为 29.05%。

¥656.00

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ANA-12

目录号：SY-130520

ANA-12是有效，选择性的 TrkB 拮抗剂，对高亲和力和低亲和力位点的IC50 分别为45.6 nM和41.1 μM。

¥276.00

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