Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen 改善脊髓性肌萎缩症。

Rifaximin是一种胃肠道选择性的抗生素 (antibiotic)，与细菌 DNA 依赖性 RNA 聚合酶的 β 亚基结合，从而抑制细菌 RNA 的合成 (bacterial RNA synthesis)。与革兰氏阴性菌（MIC：8-50 毫克/毫升）相比，Rifaximin对革兰氏阳性菌株（MIC：0.03-5 毫克/毫升）的敏感性更高。

Braco-19 是一种有效的端粒酶/端粒 (telomerase/telomere) 抑制剂，可防止端粒酶的催化作用。Braco-19 作为四联体 (GQ) 结合配体，稳定 GQ 四联体在 3V 端粒 DNA 处的形成，并可以导致快速衰老或选择性细胞死亡。Braco-19 也是一种 HAdV 病毒复制抑制剂。

Gimeracil 是口服氟嘧啶衍生物 S-1 的成分，抑制 DNA DSB 的修复，是 DPYD (二氢嘧啶脱氢酶，DPD) 的有效抑制剂。

PolQi1 是一种靶向 DNA 聚合酶 Polθ 结构域的选择性抑制剂。PolQi1 抑制其介导的微同源性末端连接 (TMEJ/alt-EJ) 通路，减少 DNA 修复过程中的插入/缺失 (Indels) 和非精准编辑事件。PolQi1 可增强同源定向修复 (HDR) 或 Prime 编辑的效率与精度，降低脱靶效应；并与 DNA-PK 抑制剂 AZD-7648 (HY-111783) 联用发挥双重通路调控的高效基因组编辑能力。PolQi1 可主要用于基因编辑研究 (如 CRISPR-Cas9 或 Prime 编辑系统优化)，来提升难编辑细胞 (如原代肝细胞、小鼠胚胎) 的精准编辑效率。

DDD85646 (IMP-366) 是一种有口服活性的布氏锥虫 N-肉豆蔻酰转移酶 (NMT) 抑制剂 (TbNMT IC50=2 nM；hNMT IC50=4 nM)。N-肉豆蔻酰转移酶 (NMT) 是人类非洲锥虫病的潜在活性分子靶点。