N1-methyl-pseudouridine (1-Methylpseudouridine) 是一种甲基假尿苷，翻译性能优于 5 mC 和 5 mC/N1-methyl-pseudouridine。通过增加核糖体密度，mRNA 中的 N1-methyl-pseudouridine 以 eIF2α 依赖性和独立机制增强翻译。

Tofersen sodium 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

7-Methylguanosine 是一种在多种 RNA 中广泛存在的修饰核苷，是真核生物 mRNA 5' 端帽结构的关键代谢产物。7-Methylguanosine 在稳定 RNA 结构、调节翻译等方面发挥重要作用。

Xanthosine 5'-monophosphate sodium salt (5'-Xanthylic acid sodium salt) 是一种嘌呤代谢的中间体。Xanthosine 5'-monophosphate sodium salt 可用于遗传密码，核酸结构以及 DNA，RNA 和蛋白质合成的研究。

Tofersen (BIIB067) 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。

Chebulinic acid 是一个天然的M. tuberculosis DNA gyrase抑制剂，也能抑制SMAD-3 phosphorylation和H+ K+-ATPase的活性。

Halofuginone (RU-19110) hydrobromid，Febrifugine 的衍生物，是一种竞争性的脯氨酰-tRNA 合成酶 (prolyl-tRNA synthetase) 抑制剂，Ki 为 18.3 nM。Halofuginone hydrobromid 是 I 型胶原 (type-I collagen) 合成的特异性抑制剂，并通过抑制 TGF-β 活性可减轻骨关节炎。Halofuginone hydrobromid 也是一种有效的肺血管扩张剂，可激活 Kv 通道并阻断电压门控、受体操作和存储操作的 Ca2+ channels 通道。Halofuginone hydrobromid 具有抗疟疾、抗炎、抗癌、抗纤维化作用。

Procaine 是 DNA 脱甲基剂。Procaine 通过多个靶标起作用，起效缓慢，作用持续时间短。