Fazirsiran sodium 是第二代 RNA 干扰 (RNAi) 活性分子。Fazirsiran sodium 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症是由 SERPINA1 基因的突变所引起的。

Tivanisiran (SYL1001) 是一种 siRNA，可用于干眼症的研究。Tivanisiran 用于沉默TRPV1 mRNA。

Zerlasiran 是一种载脂蛋白 A (ApoA) 合成抑制剂。

Asvasiran sodium是一种靶向呼吸道合胞病毒（RSV）N基因并抑制病毒复制的siRNA。

AG-270 是非竞争性的、首创的、可逆的、具有口服活性的 MAT2A 变构抑制剂，其 IC50 值为 14 nM。

PF-9366 是一种有效的甲硫氨酸腺苷转移酶 (Mat2A) 抑制剂，IC50 值和 Kd 值分别为 420 nM 和 170 nM。

FIDAS-5 是一种有效的口服活性的甲硫氨酸腺苷转移酶 2A (MAT2A) 抑制剂，IC50 为 2.1 μM。FIDAS-5 与 S-腺苷甲硫氨酸 (SAM) 有效竞争 MAT2A 结合，并具有抗癌活性。

AGI-24512 是一种蛋氨酸腺苷转移酶 2α (MAT2A) 抑制剂，IC50 为 8 nM。AGI-24512 触发 DNA 损伤反应。AGI-24512 可阻断 MTAP 缺失的癌细胞体外增殖。AGI-24512可用于抗癌研究。

Carboxyatractyloside (CATR) 是一种紧密结合型的腺嘌呤核苷酸转运蛋白抑制剂，是苍耳子的主要毒性成分。Carboxyatractyloside 通过与 ADP 竞争性结合转运蛋白，阻断 ADP/ATP 跨线粒体内膜的转运，进而抑制 ADP 刺激的呼吸作用。在 Cyclosporin A (HY-B0579) 存在的情况下，Carboxyatractyloside 仍能诱导老化大鼠肝线粒体发生通透性转换，表现出显著的肝毒性和肾毒性。Carboxyatractyloside 被广泛应用于肝毒性、肾毒性及阿尔茨海默病的相关研究。