Fazirsiran sodium
目录号:SY-111628
Fazirsiran sodium 是第二代 RNA 干扰 (RNAi) 活性分子。Fazirsiran sodium 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成,通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA,以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1,促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症是由 SERPINA1 基因的突变所引起的。