Givosiran (ALN-AS1) sodium 是一种小干扰 RNA，靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 (ALAS1) 信使 RNA。Givosiran sodium 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸 (ALA) 和胆色素原 (PBG) 的积累。Givosiran sodium 在小鼠、大鼠和食蟹猴模型中均展现出强大的对 ALAS1 的抑制能力。Givosiran sodium 可用于急性肝性卟啉症 (AHP) 的研究。

Spliceostatin A，是 FR901464 (HY-16212) 的甲基化衍生物，是一种有效的抗肿瘤活性分子。Spliceostatin A 通过结合 SF3B1 抑制剪接并促进前体 mRNA 的积累。SF3B1 是剪接体中 U2 小核核糖核蛋白的一个亚复合体。Spliceostatin A 诱导慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 细胞凋亡 (Apoptosis)。

H3B-8800 是一种有效的口服活性 SF3B 剪接 (SF3B splicing) 调节剂。H3B-8800 与 SF3b 复合物直接相互作用并显示出抗癌活性。H3B-8800 具有研究 SF3B1 突变体急性髓系白血病 (AML) 的潜力。

MicroRNA modulator-1 (The fourth compound on page 61) 是恶二唑类 miR-21 抑制剂，AC50 为 6.56 μM。

(-)-Sativan 是一种黄酮类化合物，可以从百脉根的叶子中分离得到。

LIN28 inhibitor LI71 enantiomer 是 LIN28 inhibitor LI71 (HY-123905) 的低活性对映异构体。LIN28 inhibitor LI71 是一种 LIN28 抑制剂，可有效抑制 LIN28：let-7 结合 (IC50: 7 μM)。LIN28 inhibitor LI71 能消除 LIN28 介导 let-7 前体的寡尿苷化 (IC50: 27 μM)。LIN28 inhibitor LI71 在 LIN28 驱动的癌症研究中具有潜在应用价值。LIN28 inhibitor LI71 抑制恶性疟原虫冷休克蛋白 (PfCoSP) 与 DNA 和 α/β 微管蛋白的相互作用，对恶性疟原虫具有抑制作用。

MicroRNA modulator-2 (TABLE9 compound 8) 是恶二唑类 miR-21 抑制剂，AC50 为 16.48 μM。

Remlarsen (MRG-201) 是一种 miR-29b 模拟物，可作为 miR-29b 激动剂。Remlarsen 具有预防纤维化瘢痕或皮肤纤维化形成的潜力。

Miravirsen (SPC-3649) 是一种有效的 miR-122 抑制剂，抑制 miR-122 的生物生成。Miravirsen 是一种 15 个核苷酸锁定核酸修饰的硫代磷酸反义寡核苷酸。Miravirsen 抑制 HCV 复制。Miravirsen 可用于 HCV 感染的研究。